第1321章 基因修复手术（第2页）

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“我虽然同意了这个方案，但说实话，到现在我都不敢相信真的能实现。百分之九十以上的外显子修复效率，万分之三以下的脱靶率，七十二小时体内半衰期——我干了大半辈子遗传病，这三个指标每一个单独拎出来都是天花板。你们把三个天花板摞在一起，真的能稳住吗？”

布莱恩没有回答。

用激光笔指了指右边的屏幕，屏幕上实时显示着小苹果体内纳米颗粒的分布热力图——从输液点开始，沿着血管分布到全身，一颗一颗亮起来的红点，像夜空中被点亮的星星。

先是一颗，然后是一小片，然后是密密麻麻一整条血管网络。

“张教授，您看这个。”

“颗粒在聚集？”

“颗粒像有眼睛一样，在肝脏短暂停留后，开始大量向骨髓和外周血单个核细胞聚集，因为修复模板上加了组织特异性靶向序列，是冯·艾森伯格家族花了几十年筛选出来的内源性肽段，能精确识别骨髓造血干细胞的表面标记。”

“穿过细胞膜了？”

“正在穿。颗粒穿过血管壁，穿过细胞膜，穿过核膜，在细胞核内释放出修复模板。整个过程跟我们在体外实验里看到的一模一样，但这次是在人体内——在一个活生生的孩子体内。”

七十二小时后。

理查德拿着刚跑完的第一批外周血样本全外显子测序数据走进操作室。

手套都来不及摘，把数据往桌上一放，摘下金丝眼镜，用手背擦了擦额头上的汗。

不是累的，是憋了七十二小时没怎么合眼，一口气松下来才出的汗。

“编辑效率——初步数据出来了。”

布莱恩转过身。

“多少？”

“外周血单个核细胞中的编辑效率——百分之九十四点七，骨髓造血干细胞中的编辑效率还要等下一批样本，但外周血这个数据已经远预期。”

“脱靶检测呢？”

“脱靶检测跑了两遍——全基因组测序加靶向深度测序，脱靶率低于万分之一点五。低到检测极限边缘，再往下不是技术问题，是统计意义问题了。换句话说，安全到不能再安全。”

张教授从理查德手里接过数据报告，把老花镜推到额头上，凑近了看。看了一遍又一遍。

手指在“94.7%”和“

“这个数据——是真的？”

“我刚从测序仪上拷下来的，原始数据还在仪器里，您可以亲自去看。每一个碱基的测序深度都过上万层，漏检率低于百万分之一。全基因组测序跑了整整一晚上，比对数据库用的是人类参考基因组的最新版本。”

张教授没有去看仪器，站在原地，把老花镜从额头上放下来，重新架在鼻梁上。

低头看着自己的手——那双握了大半辈子听诊器和显微镜的手，此刻在微微抖。

抬头看着单面玻璃后面的小苹果。

小苹果躺在床上，刚睡醒，嘴里还含着棒棒糖，小黄鸭放在枕头上。她正在跟莫嫂说话，隔着玻璃听不见在说什么，但看口型应该是在问——妈妈，小鱼游完了吗？

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